進行性の神経難病、脊髄性筋萎縮症(SMA)家族会の皆さんから、遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の保険適用(薬価収載)を求める要望を受けました。同病は乳児・幼児期に多く発症し、筋肉が萎縮・低下する難病で、ゾルゲンスマがこの時期の唯一の治療薬として、早期の適用が期待されています。同薬は投与対象が2歳未満とされています。1日も早く薬価収載されるよう全力で取り組みます。
